New Generation of AAV Vector :rAAV chemically modified capsid - Techno Market

Offre n°3074
New Generation of AAV Vector :rAAV chemically modified capsid

L'innovation

We showed that it is possible by chemical coupling to modulate the coupling of a ligand in the surface of the capsid of AAV, for example AAV2 and AAV3b. In particular, the present invention relates to a recombinant Adeno-Associated Virus (rAAV) vector particle having at least one primary amino group contained in the capsid proteins, chemically coupled with at least one ligand L, wherein coupling of said ligand L is implemented through a bond comprising a -CSNH- bond and an optionally substituted aromatic moiety. Particularly, we tested the chemical coupling of mannose ligand on AAV2 for subretinally injection to rats. The present invention further relates to a method for chemically coupling an Adeno-Associated Virus (AAV) vector particle with at least one ligand L and to a Recombinant Adeno-Associated Virus (rAAV) vector particle obtained by said method as well as a pharmaceutical composition comprising it and their corresponding medical use.

Ses bénéfices

  • Improvement of therapeutic index,
  • Higher specificy (cell or organ)
  • Better therapeutic efficiency with lower rAAV doses,
  • Limitation of side effects

Ses applications

  • Gene therapy
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Stade de développement

  • IN VIVO - Preuve de concept

Laboratoire de recherche

UMR 1089 - THERAPIE GÉNIQUE

Équipe de recherche

Thérapie génique pour les maladies de la rétine et les maladies neuromusculaires

Propriété intellectuelle associée

EP : EP16305681.5 - filed on the 06-09-2016
WO - EP,US

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